Maladie rare : le tirage au sort d'un traitement fait polémique
Organiser une "lotterie" pour permettre à des enfants de bénéficier d’un médicament qui peut leur sauver la vie. C’est l’annonce très critiquée faite par Novartis il y a quelques semaines.
Le Zolgensma traite l’amyotrophie spinale musculaire, une maladie rare qui se caractérise par une atrophie des muscles limitant la mobilité du malade. Dans sa forme la plus sévère, l’espérance de vie est de 2 ans à peine. Aujourd’hui, ce médicament n’est disponible que dans deux pays : aux Etats-Unis, et en France, où il est disponible dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation, avant l’autorisation de mise sur le marché. Mais pour permettre à d’autres enfants de bénéficier du Zolgensma, le laboratoire qui le produit a décidé d’organiser un tirage au sort. Une centaine de doses seront ainsi distribuées au reste du monde.
Indignation des associations
Ce procédé est vivement critiqué mais pour le laboratoire Novartis, il s’agit d’un programme compassionnel. « L’objectif était plutôt de se dire "est-ce qu’on reste sans rien faire ou est-ce qu’on donne cette possibilité aux patients ? " explique Marilise Marcantonio, porte-parole de Novartis France. « Ce que l’on propose c’est de pouvoir apporter cette offre thérapeutique en attendant la mise sur le marché » .
Mais des associations s’indignent d’une telle opération. « Il y a là quelque chose qui n’est pas éthique. Comment imaginer que des enfants puissent subir un tirage au sort et que certains en bénéficieront et d’autres pas ? », déplore Christian Cottet directeur général de l’AFM-Téléthon. « La vie d’un enfant n’est pas quelque chose qui peut être le prix d’une loterie. »
2,15 millions de dollars l'injection
Outre cette polémique, le Zolgensma est au cœur d’une autre controverse : son prix. Car ce flacon vaut de l’or. Une seule injection, à un stade précoce de la maladie, suffit pour guérir le patient. Mais cela coûte 2,15 millions de dollars aux Etats-Unis. Cette thérapie génique est un traitement sur-mesure révolutionnaire.
Ce prix est-il justifié ? « Il faut entre 10 et 12 ans pour faire naître un traitement qui va faire la différence.» détaille Marilise Marcantonio. On va dire qu’en moyenne vous êtes sur 1,2 milliard pour un traitement et il faut que ce risque-là soit entre guillemets payé de retour pour pouvoir de nouveau en fait nous permettre de prendre des risques en terme de recherche. »
Le prix du médicament est l’objet de négociations entre chaque pays et le laboratoire pharmaceutique. En France, le prix du Zolgensma n’a pas encore été fixé.