Petit rappel des avancées de la thérapie génique

A l'origine d'une maladie génétique, on trouve un gène défectueux qui empêche la production normale d'une protéine indispensable au bon fonctionnement de la cellule. L'une des stratégie thérapeutiques consiste alors à réparer ou modifier le patrimoine génétique du patient. On parle alors de thérapie génique. Il s'agit plus précisément de faire pénétrer un gène fonctionnel dans les cellules ou les tissus malades ou mutants d'un individu afin de lui permettre de fabriquer la protéine manquante ou déficiente.

Le gène-médicament est introduit dans les cellules au moyen de transporteurs appelés "vecteurs" qui  sont des virus rendus inoffensifs.

C'est seulement récemment que la thérapie génique - évoquée dès la fin des années 1960 par la communauté scientifique - a prouvé son efficacité pour quelques maladies rares d'origine génétiques.

Depuis 2000, une trentaine d'enfants souffrant de déficits immunitaires, ont retrouvé une vie normale après avoir bénéficié de transfert de gène en France, en Angleterre et en Italie. Il y a trois ans, deux enfants souffrant d'adrénoleucodystrophie, une maladie rare détruisant le cerveau, ont pu être sauvés grâce à une autogreffe de moelle osseuse dont les gènes ont été réparés. En 2010, un jeune homme atteint de bêta-thalassémie, une maladie du sang, a été traité par thérapie génique.

Aujourd'hui, la thérapie génique représente un espoir pour de nombreuses maladies génétiques rares incurables.