Une nouvelle thérapie génique approuvée aux Etats-Unis

"Aujourd'hui marque une nouvelle étape dans le développement d'un paradigme scientifique entièrement nouveau pour le traitement de maladies graves". Le Dr Scott Gottlied, directeur de la FDA, ne manque pas de souligner la nouveauté du traitement que son agence, chargée d'approuver la mise sur le marché de nouveaux médicaments, vient d'autoriser. La deuxième thérapie génique aux Etats-Unis, et dans le monde, sera bientôt disponible. Le Yescarta doit traiter les lymphomes non hodgkiniens agressifs, une tumeur du système lymphatique.

Cette nouvelle classe de traitement consiste à modifier génétiquement le système immunitaire d'un malade pour qu'il puisse combattre les cellules cancéreuses. La Food and Drug Administration avait autorisé la première thérapie anti-cancéreuse génique en août, le Kymriah, des laboratoires Novartis, pour traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes.

Le Yescarta a été initialement développé par les Instituts nationaux américains de la santé et le brevet avait été acquis par la firme Kite Pharma. Celle-ci a été rachetée récemment par le groupe Gilead pour 11,9 milliards de dollars.

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Le Yescarta a été autorisé par la FDA pour des adultes atteints d'une forme agressive de lymphome non hodgkinien qui n'ont pas répondu à une série de deux traitements de chimiothérapie. Quelque 3.500 personnes par an pourraient répondre à ce critère aux Etats-Unis, selon Gilead.

Cette immunothérapie consiste à prélever des cellules immunitaires du patient pour les modifier génétiquement en laboratoire et les cultiver avant de les réinjecter dans une seule dose. Le traitement, personnalisé, coûtera 373.000 dollars, environ 100.000 dollars de moins que le Kymriah. Mais Novartis, fabricant du Kymriah, avait indiqué en août qu'elle ne ferait pas payer les patients qui ne répondent pas au traitement le premier mois.

Les laboratoires veulent s'attaquer à d'autres types de cancers

Les effets secondaires de ces thérapies géniques peuvent toutefois être sévères voire mortels. Pour le Yescarta, la FDA cite une forte fièvre, une chute de la tension artérielle, une congestion des poumons et des problèmes neurologiques.

L'étude clinique dont les résultats ont conduit la FDA à approuver le Yescarta a porté sur 111 patients dans 22 hôpitaux, dont 101 ont été traités avec cette thérapie génique. Initialement, 54% de ce groupe a eu une rémission complète et 28% partielle. Six mois après le traitement, 80% des 101 malades traités étaient encore en vie.

Après une période médiane de suivi de 8,7 mois, 39% du groupe restait sans aucun signe de cancer, une proportion nettement plus grande qu'avec des traitements anti-cancéreux conventionnels comme la chimiothérapie.

De son côté, Novartis prévoit de demander à la FDA le feu vert pour traiter des patients avec le Kymriah atteints d'autres formes de cancer du sang comme des leucémies. Le groupe bio-pharmaceutique espère également développer des thérapies géniques pour traiter des tumeurs solides comme le cancer du poumon, de la prostate, du côlon et du sein qui ensemble sont responsables de 90% de tous les décès par cancer.

Avec AFP