Myopathie de Duchenne : un traitement inédit donne des résultats encourageants chez le chien
Téléthon 2017 - Maladie neuro-musculaire la plus fréquente chez l’enfant (1 naissance sur 3.500), la myopathie de Duchenne touche l’ensemble des muscles de l’organisme. Grâce à un protocole de thérapie génique, des chercheurs ont réussi à restaurer la fonction musculaire de douze chiens atteints de cette myopathie. Deux ans après l’injection du médicament produit pour l’étude, les symptômes des animaux traités étaient stabilisés.
Des chercheurs ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens atteints de la myopathie de Duchenne et à stabiliser leurs symptômes, une première encourageante dans la perspective d'un traitement chez l'humain, selon une étude parue mardi.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme. C'est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. Elle concerne environ une naissance sur 3.500 et touche quasi exclusivement les garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans. Elle est causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement des muscles.
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Des chercheurs du Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, de l'Inserm (unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes) et de l'Université de Londres ont mis en oeuvre une thérapie innovante dans le cadre de cette étude publiée dans la revue Nature Communications.
Première fois que le corps entier d’un animal est traité
Ils ont produit un médicament de thérapie génique basé sur une version raccourcie du gène de la dystrophine. Ce gène a la caractéristique d'être l'un des plus grands du génome humain, ce qui rend impossible l'utilisation d'une thérapie génique classique.
Ce médicament a été testé chez 12 chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Il leur a été injecté par voie intraveineuse. "Les chercheurs ont constaté une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de 2 ans après l'injection du médicament", ont indiqué les auteurs de l'étude dans un communiqué.
Aucun traitement immunosuppresseur n'a été administré au préalable et aucun effet secondaire n'a été observé.
"Cette étude préclinique permet d'envisager le développement d'un essai clinique chez les patients. C'est la première fois que l'on parvient à traiter le corps entier d'un animal de grande taille avec cette protéine", a commenté l'auteur principal de cette étude, Caroline Le Guiner du CHU de Nantes. "Il faut accélérer encore pour franchir la dernière étape et transformer ces succès scientifiques en médicaments pour les enfants", a espéré Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.
Plusieurs experts indépendants ont salué les résultats de cette étude. "C'est une étape très prometteuse dans la recherche d'un protocole de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne. Le fait que les effets durent encore au bout de deux ans est très encourageant et ouvre le chemin vers des essais chez l'homme", a estimé la professeur Kay Davies (Université d'Oxford), citée par le Science Media Centre.
Avec AFP