Mucoviscidose : les patients français privés d'essais cliniques
C'était le traitement le plus prometteur pour soigner les patients atteints de mucoviscidose. Un espoir pour des milliers de malades. Mais la biotech américaine Vertex a renoncé à réaliser en France les essais cliniques qui permettraient, à terme de le commercialiser.
Parce qu'elle est rare, la mucoviscidose a longtemps été le parent pauvre de la recherche. Faute de débouchés financiers, peu de laboratoires travaillent sur cette maladie génétique qui affecte le système respiratoire et digestif. Mais l'essor de nouvelles thérapies a rebattu les cartes. "On a effectivement depuis quelques années, des traitements qui s'adressent au produit du gène, c'est-à-dire à la protéine qui est fabriquée par le gène, qui est le résultat de cette anomalie génétique et qui peut donc être corrigé, dans certains cas de mutation très spécifique. Cela veut dire se remettre à marcher pour certains patients. Actuellement, le laboratoire Vertex a trouvé un deuxième médicament qui permet de corriger plus efficacement cette mutation. Il s'adresse donc à un nombre beaucoup plus important de patients", explique Isabelle Sermet-Gaudelus, pédiatre et responsable du centre mucoviscidose à l’hôpital Necker.
Sauf que Vertex, le laboratoire en question vient de retirer la France de ses essais cliniques, pourtant prometteurs. La raison de cette volte-face : des négociations sur le prix du précédent médicament. Pour ce traitement, à prendre à vie, le laboratoire demande 13.000 euros par mois et par personne. L’Etat français propose quant à lui 1.700 euros, soit huit fois moins. Des pourparlers qui ont viré au bras de fer, sans jamais aboutir.
Les patients crient au chantage et dénoncent une vraie perte de chance. "Certains patients avaient l’espoir de rentrer dans le protocole parce qu’en France, beaucoup de patients n’étaient pas traités par ce type de thérapie. Rentrer dans le protocole représente un vrai espoir parce qu’en effet, les essais ont montré que les patients amélioraient de 10 à 12% leurs fonctions respiratoires. C’est une vraie améliroation en terme de qualité de vie, de souffle, d’énergie… C’est vraiment un progrès qui pourrait être important".
Les pays qui accueillent les essais cliniques sur leur territoire sont aussi les premiers à bénéficier du traitement. Le médicament arrive en général avec deux ou trois années d'avance sur le reste du monde. Autant d'années de perdues pour les malades, dont l'espérance de vie est de 52 ans.