Les hémophiles sévères privés d'un médicament innovant faute d'un accord sur le prix

On ne guérit pas de l'hémophilie B. Mais les patients peuvent limiter les hémorragies grâce à un traitement préventif. Selon le Dr Thierry Lambert, hématologue à l'hôpital du Kremlin-Bicêtre (AP-HP), le principe est "de leur apporter le facteur de coagulation qui manque de façon régulière, répétée, programmée, pour éviter qu'ils ne fassent des accidents hémorragiques spontanés. C'est-à-dire pour éviter qu'ils saignent dans leurs articulations ou dans leurs muscles ou ailleurs".

Une seule injection tous les 15 jours

Mais ce médicament n'est efficace que 18 à 24 heures. Pour les atteintes les plus sévères, il faut donc multiplier les injections. Arnaud a participé à un essai clinique et, depuis cinq ans, bénéficie d'une nouvelle formule. Grâce à elle, il est passé de trois injections par semaine, à une seulement, tous les quinze jours. "C'est une avancée énorme dans la mesure où on n'a plus à se soucier du « est-ce que j’ai fait ma perfusion, est-ce que je vais la faire (…) ou est-ce que j’ai encore le capital veineux pour le faire ». À force de perfuser, il faut savoir qu'une veine durcit, se nécrose, donc qu'il faut en prendre une autre et puis une autre, et à un moment donné… il n'y a plus rien".

Ce médicament a obtenu une autorisation de mise sur le marché en mai 2016. Mais il n'est toujours pas commercialisé faute d'un accord sur son prix. Au Comité Economique des Produits de Santé, l'organisme d'Etat chargé de fixer le prix des médicaments, gouvernement et laboratoires mènent depuis des mois un interminable bras de fer. Une situation incompréhensible pour les malades. Ceux qui, comme Arnaud, ont pu tester ce médicament, estiment que c'est un gain important de qualité de vie. "On n'est plus sûr de soi. On a moins peur des risques hémorragiques, de bouger, d'aller au sport, de la vie courante…". En France, près de 400 personnes sont atteintes d’hémophilie B.