Mucoviscidose : le Kaftrio approuvé comme traitement pour certains enfants de 6 à 11 ans
Le Kaftrio, est un traitement prometteur pour les patients atteints de mucoviscidose. Jusqu'alors réservé en France aux personnes de plus de 12 ans, il a été approuvé en mars 2022 pour une partie des enfants malades.
"La Haute Autorité de santé (HAS) autorise l'accès précoce à un premier traitement pour les enfants âgés de 6 à 11 ans" et atteints de mucoviscidose, a annoncé cette instance dans un communiqué le 29 mars 2022.
Une association de deux médicaments
Le traitement concerné consiste en réalité en une association de deux médicaments développés par le laboratoire Vertex, le Kalydeco® et le Kaftrio®. Le Kaftrio fait partie d'une classe de médicaments ciblant l'action de la protéine CFTR à l'origine de la maladie. Ses effets sont "spectaculaires", a affirmé le 20 septembre 2022 David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, qui a été l'un des premiers à le tester.
La Commission de la transparence de la HAS a reconnu "le caractère présumé innovant de cette association de médicaments qui, au long cours, permettrait aux patients, de mieux respirer, d’être moins souvent malades et de reprendre du poids".
Mais le Pr Pierre-Régis Burgel, pneumologue à l’Hôpital Cochin à Paris, rappelait : “ce n’est pas une guérison. Par contre, c’est une thérapeutique chronique au long cours qui va permettre d’éviter que les poumons des gens qui ne sont pas encore abîmés s’abîment et d’améliorer l’état pulmonaire des gens qui ont déjà des poumons abîmés”.
Près de 300 enfants concernés
Ce traitement ne pourra toutefois bénéficier qu'à certains patients. Il s'agit de ceux "qui sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR", dont le rôle est central dans la mucoviscidose, a expliqué la HAS.
288 enfants seraient ainsi concernés, sur un total d'un peu plus de 7.000 malades de tous âges en France.
Actuellement, l’essentiel des traitements déjà existants se concentrent sur les symptômes, via des médicaments ou des techniques comme la kinésithérapie. Cela a déjà permis de grandement allonger l'espérance de vie pour une maladie longtemps considérée comme fatale aux enfants et adolescents.