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Mucoviscidose : le Kaftrio désormais accessible aux enfants

Le Kaftrio, médicament sous forme de tri-thérapie autorisé en France depuis 2021 a bouleversé la vie des malades de la mucoviscidose. Depuis décembre dernier, il est même accessible pour les enfants de 6-11 ans.

Charles Behr
Rédigé le
Le Kraftrio accessible aux enfants  —  Le Mag de la Santé - France 5

Chaque matin, c’est un nouveau rituel pour Pierre, 10 ans. Le Kaftrio mélangé à sa compote est un médicament qui a bouleversé sa vie."Il permet de mieux respirer et d’être plus en forme. Je l’attendais parce que sinon on passait notre temps à l’hôpital, et en séances en kiné", explique Pierre.

Des sécrétions plus fluides

Pierre est atteint de mucoviscidose. Cette maladie est due à une anomalie d’une protéine, la protéine CFTR dont le rôle est de fluidifier les sécrétions notamment dans les bronches. Le mucus est trop visqueux, empêchant le passage de l’air.

Avec le Kaftrio, les sécrétions sont plus fluides. C’est ce qui a permis à Pierre de se sentir beaucoup mieux en quelques jours seulement.

"Il tousse beaucoup moins, il a beaucoup moins d’infections. Donc beaucoup moins de fatigue, plus d’appétit, donc un meilleur état général et donc moins d’infections. C’est un cercle vertueux alors qu’avant, on était dans un cercle vicieux", commente Claire, la mère de Pierre.

Pierre est suivi dans un hôpital parisien, au centre de référence pédiatrique de la mucoviscidose. Ce test de respiration n’est désormais plus qu’un simple test de routine pour lui. Il est réalisé tous les trois mois. 

700 enfants sous Kaftrio

Pierre a dépassé les 80 % de capacité respiratoire. Un taux qu’il n’avait jamais atteint.

"Maintenant, je peux faire du sport pendant longtemps et je ne tousse pas beaucoup. C’est quand même un peu mieux pour jouer dans la cour de récréation", confie Pierre.

En tout, 700 enfants de 6 à 11 ans bénéficient en France du Kaftrio, dont certains en accès précoce depuis avril dernier. Les premiers résultats obtenus sont prometteurs.

"Au scanner on voit qu’avant le traitement, les bronches sont anormalement dilatées. Elles sont remplies d’un enduit blanc, le mucus, qui a complètement disparu après traitement", commente Isabelle Sermet, professeur de pédiatrie à l'hôpital Necker à Paris et responsable du centre de référence pédiatrique Mucoviscidose.

Quels sont les effets à long terme du Kaftrio ?

Malgré ces bons résultats, Pierre doit rester sous surveillance. D’une séance quotidienne de kiné, il n’en réalise désormais plus que deux par semaine. Le mucus est beaucoup moins important, mais doit être évacué.  

"C’est très important de vérifier que l'encombrement ne réapparaisse pas et de faire un suivi préventif pour regarder s’il n'y a pas des germes qui se développent dans les poumons. Parfois, même si Pierre ne le sent pas, il y a des petits germes qui peuvent se développer. Il faut des crachats réguliers pour vérifier qu'il n'y ait pas ce genre de germes", explique Oriane Burgun, kinésithérapeute, hôpital Necker, Paris.

Le laboratoire fabriquant le Kaftrio a déposé une demande pour que son médicament soit accessible dès l’âge de 4 ans. Reste à savoir s'il est efficace à long terme.

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