Un nouveau traitement approuvé contre la maladie de Charcot

C'est un pas de plus dans l'avancée des traitements contre la maladie de Charcot. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a approuvé, ce vendredi 23 février, un médicament utiliser pour traiter certaines formes génétiques de la maladie.

Pour rappel, la maladie de Charcot, aussi appelée sclérose latérale amyotrophique (SLA), est une maladie rare qui provoque une paralysie progressive des muscles. Elle créé un état d'enfermement du malade, et cause généralement la mort en moins de cinq ans.

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Un médicament réservé à certains patients

Dans de nombreux cas, des mutations héréditaires d'un gène sont à l'origine de la maladie. Mais ces mutations peuvent aussi survenir sans antécédents familiaux.

Ainsi, "Qalsody (nom commercial du tofersen) est indiqué pour le traitement des adultes atteints de SLA, qui présentent une mutation du gène de la superoxyde dismutase 1 (SOD1)", a indiqué l'EMA dans un communiqué.

Bientôt une mise sur le marché ?

"Chez environ 2 % des personnes vivant avec la SLA, la maladie est causée par une mutation génétique qui entraîne la production d’enzymes SOD1 défectueuses, entraînant la mort des cellules nerveuses", explique l'EMA.

La recommandation de l'EMA va être envoyée à la Commission européenne pour l'adoption d'une décision sur l'autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne (UE).

Une maladie toujours incurable

Il n'existe à ce jour aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l'ensemble des patients de la maladie de Charcot. En dépit des progrès réalisés ces dernières années, la maladie reste incurable à ce stade.

Actuellement, un seul traitement contre la SLA est autorisé dans l’UE, appelé riluzole, a rappelé l'EMA.

Une autorisation anticipée de mise sur le marché a été délivrée en avril 2023 aux Etats-Unis pour le médicament Qalsody.